2016新药信息
欧洲方面，EMA率先批准了11个新药，这11个产品中有的是领先FDA之前获得批准，也有的是被FDA拒绝过的产品，还有的是欧洲的特色药品，如类中药制剂，此外，还有两个细胞制剂。但总体上看，这11个产品都难以成为年销售额超过10亿美元的重磅。[*]CNS药物 Brivaracetam被批准用于联合其它抗癫痫药进行癫痫控制。EMA批准该产品基于三个关键临床3期的研究 (N01252,N01253 和 N01358)，与安慰剂相比，布瓦西坦每28天部分性发作（POS）频率明显减少。不过该产品尚未批准单独用药，而且说明书显示该产品与最畅销的左乙拉西坦联用并无协同效果。Opicapone是一种新型的儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，这类药物的主要作用是与左旋多巴联用时能抑制大脑内左旋多巴的分解。一项随机、双盲、安慰剂/阳性药物对照试验中，评估了opicapone作为左旋多巴的辅助用药治疗运动波动PD患者的疗效。结果显示，与安慰剂相比，opicapone 50 mg/d使白天“开期”无运动障碍的时间（关键的疗效指标）延长了1个多小时。Pitolisant被批准用于发作性睡眠治疗，临床试验中，30名患者给予安慰剂， 32名给予pitolisant和33名给予莫达非尼治疗8周周，安慰剂、pitolisant组和莫达非尼组ESS评分平均下降值分别为-3.4 （ SD 4. 2）, -5.8（ 6.2 ）和-6.9（6 2），从数据上看，疗效略优于阿莫达非尼。
[*]孤儿药 EMA一共批准了5个罕见病用药，分别是Galafold, Wakix, Zalmoxis, Strimvelis和Iblias。 Galafold被批准用于法布瑞氏症，早在去年该产品被FDA拒绝，后来Amicus Therapeutics针对已经得出的临床试验数据做出了更多的分析和补充，并且设计和实施新试验，结果重新提交到FDA。Strimvelis被批准用于治疗腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿科患者。Strimvelis疗法是从患者的骨髓中取出干细胞，通过转导将一个正常复制的ADA基因导入干细胞，然后采取静脉输注将干细胞重新导入患者体内，之后一部分干细胞会归巢至骨髓。该疗法已在18个患儿身上实施，最早一例是在15年前。目前这18例接受Strimvelis治疗的ADA-SCID患者仍然存活。一项关键性研究显示，所有儿科ADA-SCID患者接受Strimvelis治疗后3年的存活率达100%。Strimvelis只需给药一次，而且不依赖于第三方捐献者，不存在因排斥引发的免疫不相容风险。Iblias是一种重组凝血因子，用于血友病治疗。
[*]其它领域 Etelcalcetide获批用于甲状腺功能亢进，不过该产品已经被FDA拒绝，很难再激起市场的波澜。此外欧洲还批准了两个类似于中药的产品，一个是桦树皮提取物，另一个是胰腺粉。
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