EMA批准阿尔茨海默症新的治疗方案药物
德国约有一百万人患有阿尔茨海默症。迄今为止的治疗方法仅针对症状，而非疾病的根本机制。如今，欧洲药品管理局（EMA）推荐了一种新型药物的批准，但仅限于特定患者群体使用。欧洲药品管理局首次为一种针对阿尔茨海默症潜在病理过程的治疗方法在欧盟范围内开了绿灯。该机构建议批准抗体药物 Lecanemab，用于治疗轻度认知障碍（记忆和思维障碍）或早期阶段的轻度痴呆患者。
以往的阿尔茨海默症疗法仅能缓解症状，而不能影响大脑的病因过程。然而，EMA的建议带有限制：该药物仅适用于携带一种或未携带ApoE4基因特定形式的患者。ApoE4是编码载脂蛋白E的基因，其携带两份ApoE4拷贝的患者更容易出现脑部肿胀和出血等严重副作用，而携带一份或未携带的患者风险较低。
首次申请被拒
通常，欧盟委员会会采纳EMA的意见。Lecanemab由日本药企Eisai和美国公司Biogen联合研发。今年7月，EMA曾拒绝批准该药，理由是抗体药物的严重副作用风险高于预期的正面效果。随后，药企申请了第二次审查。
EMA的人用药品委员会得出结论，在重新审查中调查的特定人群中，Lecanemab在减缓病情症状进展方面的益处大于风险。在第一次审查时，仅考虑了所有患者的整体数据，未分组分析。
在只携带一份或未携带ApoE4拷贝的患者中，接受Lecanemab治疗后，8.9%出现了水肿，而所有患者的平均比例为12.6%。在该特定人群中，微出血发生率为12.9%，而总体患者中为16.9%。而接受安慰剂（虚拟治疗）的相同人群中，水肿和出血的发生率分别为1.3%和6.8%。
药物有效性的主要衡量标准是18个月后认知和功能症状的变化，采用一项痴呆评估量表测量。该量表范围为0到18分，分数越高表明受损程度越严重。18个月后，接受Lecanemab治疗的患者的分数增长较小（1.22分，而对照组为1.75分），表明认知衰退减缓，EMA指出。
需要定期监控
EMA强调，必须采取风险最小化措施。在开始治疗前以及第5次、第7次和第14次注射Lecanemab前，患者需进行MRI扫描；若出现头痛、视力障碍或头晕等警示症状，还需额外扫描。
该抗体药物自2023年初已在美国以商品名“Leqembi”获批使用，其作用是清除大脑中的β淀粉样蛋白（Aβ）。德国神经学会“痴呆与认知障碍”委员会发言人、亚琛大学医院的约尔格·舒尔茨教授表示，“β淀粉样蛋白可能是神经病理变化级联反应的起点。”
在德国，约有100万人患有阿尔茨海默症。新推荐的抗体药物Lecanemab并不能改善症状，而是旨在减缓病情的进展，因此仅适用于早期患者。该药物通过静脉注射给药，每两周一次，需在专业监督下进行。
德国神经退行性疾病研究中心（DZNE）科隆分部的弗兰克·杰森教授预计，该药物将在德国很快上市。但要实现各专业中心的协调性和负责任的推广，可能还需一些时间。他推测，部分医生或许会提前提供该药物。“因为患者需求压力很大。许多人甚至表示：‘我愿意立刻自费购买。’” ### EMA批准阿尔茨海默症新治疗药物 Lecanemab
最近，欧洲药品管理局（EMA）做出了一个重要的决定，批准一种新型药物Lecanemab用于阿尔茨海默症患者的治疗。这一决策对德国的患者尤其重要，因为大约有一百万人在与这种致命疾病作斗争。
#### 德国阿尔茨海默症患者的新希望
在以往的阿尔茨海默症治疗中，大多数药物仅仅旨在缓解症状，而没有触及疾病的根本原因。然而，EMA这次的批准意味着我们终于迎来了一个新的治疗选项。Lecanemab是一种针对阿尔茨海默症潜在病理过程的抗体药物，特别适用于那些患有轻度认知障碍或早期阶段轻度痴呆的特殊患者群体。
#### 限制性适应症
然而，这一批准并不是无条件的。只有在携带特定形式的ApoE4基因的患者中才能使用该药物，因为携带两份ApoE4拷贝的患者可能会面临更高的副作用风险，而那些仅携带一份或未携带的患者则风险较低。这一策略的确是科学与伦理责任的平衡。
#### 反复审查的结果
在此之前，EMA曾拒绝该药物的首次申请，因为其严重副作用的风险被认为超过了预期的益处。但经过第二次审查后，EMA得出了不同的结论，认为在特定人群中，Lecanemab在减缓症状进展方面的好处大于其潜在风险。这显示出在药物评估过程中，细分人群数据的重要性。
#### 监测与安全措施
值得注意的是，EMA强调需要对接受此治疗的患者进行定期监控，包括在治疗开始前及关键注射期间进行MRI扫描。此外，对于出现头痛、视力障碍或头晕等警示症状的患者，也需进行额外的扫描。这些都表明，对于使用新的治疗方法，患者的安全始终是首要考虑的因素。
#### 医生与患者的期待
在德国，Lecanemab的批准无疑带给患者新的希望，尤其是那些处于疾病早期阶段的患者。根据德国神经退行性疾病研究中心的专家看来，该药物将在德国迅速上市，但推广和医生间的协调还需要时间。有些医生可能会提前提供这款药物，因为患者对治疗的渴望愈加迫切。
总的来说，Lecanemab的批准代表了阿尔茨海默症治疗领域的一项重大进展，标志着我们在应对这种复杂疾病时，逐步向基于病理机制的治疗方案迈进。尽管前路仍然艰难，但与此药物相关的新希望也许会为患者带来更好的生活质量。
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