AI研发的药物要来了?首款进入二期临床试验!
作者：微信文章6月3日，医药研发领域迎来一个具有里程碑意义的事件。国际顶级医学期刊《自然·医学》发表了一项关键研究结果：由中国人工智能制药公司英矽智能与中国医学科学院北京协和医院团队，合作开发的小分子药物 Rentosertib，在治疗特发性肺纤维化 (IPF) 的IIa期临床试验中取得了积极进展。这标志着全球首款由人工智能主导发现并成功推进至二期临床试验阶段的药物，向最终获批上市迈出了坚实的一步，也向世界展示了AI在药物研发中的巨大潜力。透过现象看本质，这里是荣茂观察。
特发性肺纤维化是一种严重的、进行性的肺部疾病，患者的肺部组织会逐渐瘢痕化、硬化，导致肺功能不可逆转地下降。这种疾病被称为“不是癌症的癌症”，因为其确诊后的中位生存期仅为3至4年，全球约有500万患者深受其苦。目前市面上的药物，如吡非尼酮和尼达尼布，主要作用在于减缓疾病进展的速度，但无法阻止病情的恶化，更无法实现病情的逆转。患者和医生都迫切期待更有效的治疗手段。
研究认为，在IPF中，激活TNIK靶点会驱动肺部的病理性纤维化进程。因此，通过药物抑制TNIK的信号传导，理论上能够阻止甚至逆转纤维化的发生。在锁定靶点后，AI平台进一步设计并生成了能够精准作用于该靶点的候选药物分子结构。
2023年2月，该药物获得了美国FDA授予的“孤儿药”资格认定，凸显了其针对这一罕见严重疾病的潜在价值。2024年3月，其由AI辅助发现的过程被详细记录在另一顶级期刊《自然·生物技术》上。
此次公布的IIa期临床试验结果正是对这一AI驱动研发策略的初步验证。该试验在中国22个研究中心进行，共招募了71名IPF患者。患者被随机分配接受安慰剂或不同剂量的Rentosertib治疗，持续观察12周。核心疗效指标是肺功能的关键参数， 用力肺活量 (FVC) 的变化。
研究结果显示：与安慰剂组患者FVC平均下降62.3毫升相比，接受最高剂量Rentosertib治疗的患者，其FVC相对于基线水平平均提高了98.4毫升。这种提升意味着药物不仅可能减缓了疾病进展，甚至显示出逆转肺功能下降趋势的潜力，这是现有疗法难以企及的。
在安全性方面，各治疗组中发生的与治疗相关的不良事件发生率与安慰剂组相似，绝大多数为轻度或中度，严重不良事件罕见，且所有不良事件在停药后均可恢复。这些数据初步证明了Rentosertib在治疗IPF上具有可接受的安全性和潜在的有效性。基于此积极结果，研究团队计划推进更大规模的III期临床试验。
Rentosertib的成功推进，绝非仅仅是实验室里的一项技术突破，它更像是一道曙光，照亮了AI在药物研发这片充满荆棘与高墙的领域中奋力开辟的道路。长久以来，“AI制药”的概念被反复提及，描绘着缩短研发周期、降低天文数字般成本的诱人前景。然而，现实是残酷的，直到Rentosertib之前，全球尚未有一款真正意义上由AI主导发现的药物能跨越早期研究的鸿沟，进入证明有效性的关键临床阶段。许多宣称的“AI药物”项目，或止步于实验室，或倒在一期临床的门槛上。
因此，这次进入二期临床并取得积极数据，其象征意义和实际价值都不可小觑，它实实在在地证明了AI驱动的新药研发模式具有转化为临床获益的能力。
此外，AI制药产业的整体生态和商业模式也面临考验。虽然技术前景广阔，但该领域竞争激烈，研发投入巨大，而实现盈利的路径漫长。如何将技术优势转化为可持续的商业成功，是摆在所有AI制药公司面前的现实课题。
Rentosertib的II期临床数据，像一颗投入湖面的石子，在AI制药的领域激起了层层涟漪。它标志着技术从概念走向临床实践的关键一步，为无数像特发性肺纤维化这样缺乏有效治疗手段的疾病患者带来了真切的希望曙光。这束光，照亮了AI驱动研发路径的巨大潜力，也照见了前路上依然存在的挑战与未知。
技术终将迭代，工具日益强大，但医药创新的核心使命始终如一。Rentosertib的这段旅程，是技术赋能医学的生动写照，也是对这份初心的有力印证。它让我们有理由期待，未来将有更多由AI辅助甚至主导研发的创新药物，跨越重重障碍，最终惠及全球患者。
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