又是求救命！！！！

yueke1983

阵发性睡眠性血红蛋白尿（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH），系获得性的红细胞膜缺陷引起的慢性血管内溶血，常睡眠时加重，可伴发作性血红蛋白尿和全血细胞减少症。本病虽少见，但近年发病有增多趋势。我国北方多于南方，半数以上发生在20~40岁青壮年，个别10岁以下及70岁以上。男性多于女性。我国患者的临床表现与欧美例有所不同，起病多隐袭缓慢，以贫血、出血为首发症状较多，以血红蛋白尿起病者较少。个别以感染、血栓形成或再障表现，起病急骤。

一个以前的同学得了这个病，已经一年了，一年中最严重的时候是危机生命，进行抢救的。目前仍在国内激素治疗，病情控制住了，也在中药调理，但是国内还是没有特效药。
我同学说听说欧盟有针对这种病的基因药物，是特效药。让我帮忙打听下这方面的资料。

请问大家有什么建议？拜谢！！！！！

weimeng

基因药还没临床，有种 CD59和CD55抗体，有一定疗效，特别贵，不是常人能承受的起的。
PNH原则就是激素控制，找到配型换骨髓可根治。

yueke1983

回复 2# weimeng


谢谢，也就说市面上还没有可买的基因药是么？
换骨髓的价格也非常人能承受吧？

weimeng

那个药一个月就6000Euro，还不能根治，必须一直吃，还是换骨髓便宜。
其实这个病可归类为白血病的一种。

yueke1983

回复 4# weimeng


非常感谢您的回复！
我刚跟我朋友说了，但是他说国内医生不建议换骨髓，一是很难配型，二是怕排斥反应，如果排斥反应强烈，会危及生命。
哎，总之得了这种病就是不幸啊。
换骨髓貌似也真的有风险。对吧？

yueke1983

回复 4# weimeng

对了，请问您听说过一种叫solaris的药么，我朋友说专门针对PNH这种病的特效药。不知道是不是就是您说的一个月6000欧的药？

weimeng

ja, Soliris: CD59 Antikörper.
oder Eculizumab (Alexion®)