【智参热点】AI药物来了?全球首款AI原创药物公布二期临床数据,肺纤维化治疗迎来革命性突破!

多客科技

作者：微信文章




图源财联社

2025年6月3日，国际顶级医学期刊《自然·医学》（Nature Medicine，影响因子58.7）在线发表由中国医学科学院北京协和医院与AI制药企业英矽智能（Insilico Medicine）联合完成的Ⅱa期临床试验研究。

数据显示，全球首款完全由人工智能驱动研发的抗肺纤维化药物Rentosertib（ISM001-055），在治疗特发性肺纤维化（IPF）患者中表现出显著安全性与初步疗效。

核心突破：AI药物首获Ⅱ期临床验证



图源澎湃新闻

该研究在中国22个临床中心开展，71例IPF患者随机接受不同剂量Rentosertib或安慰剂治疗。结果显示：

符号列表60mg剂量组患者肺功能（FVC）平均提升98.4毫升，而安慰剂组下降62.3毫升，疗效呈现剂量依赖性；

药物相关不良事件多为轻中度，严重不良事件罕见且可逆，安全性与安慰剂组相当；

生物标志物分析证实，该药通过抑制AI发现的全新靶点TNIK，同步发挥抗纤维化与抗炎作用

试验二期：从实验室到病床的关键阶梯

临床药物开发（即新药研发进入临床阶段）常被分为四个时间周期，根据新版的《药品注册管理办法》(2020年7月1日施行)，临床试验阶段一般分为分为I、II、III、IV期，根据不同的研究目的，分别为临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验和上市后研究。

I期：安全性探索的起点

核心目标：在健康志愿者中评估药物耐受性与代谢规律（20-80例）；

Rentosertib进展：2023年完成新西兰和中国I期试验，验证基础安全性。

II期：疗效的首次人体验证

核心目标：在目标患者中初步评价疗效与安全性（通常百例规模），确定III期给药方案；

阶段细分：

IIa期（剂量探索）：确定最佳治疗剂量（如Rentosertib的60mg组）；

IIb期（疗效验证）：在选定剂量下扩大样本验证有效性；

Rentosertib现状：本次发布的IIa期数据为全球AI药物最高进展阶段。

III期：确证性临床的终极考验

核心目标：通过大样本随机对照试验（通常千人以上）确证疗效与风险收益比，为上市审批提供核心依据

行业挑战：耗时最长（3-5年）、成本最高、失败率超50%的关键阶段

IV期：上市后的持续追踪

核心目标：在真实世界监测广泛用药后的疗效与罕见不良反应

意义：发现长期用药风险（如心血管副作用）并拓展新适应症

注：《药品注册管理办法》定义：临床试验分期是保障药物安全有效的递进式科学评价体系，各阶段目标互补且不可替代

成本压缩至传统模式的0.05%

Rentosertib的诞生标志着AI制药从概念走向临床验证：

1.靶点革命：通过AI平台Pharma.AI分析多组学数据，首次锁定全新靶点TNIK（传统研究中未被关注）；

2.分子设计：仅合成80个分子即获得候选化合物，耗时18个月、耗资260万美元，较传统研发节省90%成本；

3.临床加速：从靶点发现到Ⅱ期临床仅4年，比行业平均周期缩短60%。

英矽智能CEO Alex Zhavoronkov 强调：“这不仅是新药突破，更是研发范式的重构——AI将药物发现从‘大海捞针’变为‘精准导航’。”

疾病需求：500万患者的生存困境

特发性肺纤维化（IPF）被称为“不是癌症的癌症”：

全球患者约500万，确诊后中位生存期仅3-4年；

现有药物仅能延缓病情，无法逆转纤维化进程。

临床试验牵头专家徐作军教授（北京协和医院）指出：“Rentosertib首次显示逆转肺功能下降的潜力，但需更大规模试验验证。”

行业变革：AI制药进入临床验证淘汰赛

当前全球尚无AI主导药物上市，Rentosertib的突破具有里程碑意义：

技术价值：AI将早期药物研发成功率从5%提升至15-25%；

商业路径：AI制药企业从软件服务转向“自建管线+临床推进”模式（如英矽智能、Recursion等）；

中国机遇：首次在原创靶点发现领域实现全球领先。

并且，英矽智能已启动与FDA沟通，计划2025年内开展IIb/III期临床试验。若成功推进，将成为首款完全由AI驱动上市的原创药物。

END





发现“智参热点”了吗，戳我看看吧